Комитетът по лекарствените продукти в хуманна медицина (CHMP) към Европейската агенция по лекарствата (EMA) препоръча издаване на условно разрешение за търговия за лекарствения продукт за модерна терапия (ATMP) Hemgenix (etranacogene dezaparvovec). Това е първата генна терапия за лечение на тежка и умерено тежка хемофилия B.
Хемофилия B е наследствено заболяване, което се дължи на нарушение на кръвосъсирването, причинено от частичен или пълен дефицит на активността на фактор IX, съобщи пресслужбата на лекарствения регулатор.
Hemgenix беше подкрепен чрез схемата на EMA за приоритетни лекарства PRIME, която осигурява ранна и засилена научна и регулаторна подкрепа за лекарства, които имат особен потенциал за справяне с неудовлетворените медицински нужди на пациентите.
Hemegenix e втората генна терапия за лечение на хемофилия, одобрена през тази година.
