CHMP препоръча за употреба в ЕС медикамента Rasonque (дараксонрасиб), който показва двойно по-висока преживяемост при пациенти с метастатичен аденокарцином.
Европейската агенция по лекарствата (EMA) направи важна стъпка към осигуряването на нов вариант за лечение на пациенти с авансирал рак на панкреаса. Комитетът по лекарствените продукти за хуманна медицина (CHMP) гласува положително становище за издаване на разрешение за употреба в Европейския съюз на пероралната терапия Rasonque (дараксонрасиб).
Медикаментът е предназначен за възрастни с метастатичен аденокарцином на панкреаса, при които заболяването е прогресирало след проведена поне една линия предходна терапия.
Решение за неудовлетворена медицинска нужда
Пациентите с авансирал аденокарцином на панкреаса след неуспех от първичната терапия се сблъскват с крайно ограничени терапевтични опции и лоша прогноза. Предвид високата токсичност и липсата на достатъчна ефикасност при конвенционалната химиотерапия, EMA идентифицира медикамента като приоритетен в рамките на пилотния си проект „Cancer Medicines Pathfinder“.
Оценката бе извършена чрез пилотната процедура за поетапен преглед (rolling review), стартирала през юли 2026 г.:
- Съкратени срокове: Данните за безопасност, качество и ефикасност бяха анализирани на отделни етапи веднага след постъпването им. Това позволи оценката да приключи за под 150 дни, при стандартен срок от 210 активни дни и общо времетраене около година.
- Бъдещ стандарт: Поуките от ускорената процедура за Rasonque ще бъдат използвани при прилагането на новото фармацевтично законодателство на ЕС, за да се гарантира по-бърз достъп на пациентите до иновативни терапии.
Механизъм на действие: Таргетиране на RAS протеините
Активното вещество дараксонрасиб е иновативен RAS инхибитор. При панкреасния аденокарцином генетичните мутации водят до трайно активиране на RAS протеините, което задвижва неконтролируемото делене на туморните клетки.
Дараксонрасиб се свързва с клетъчния протеин циклофилин А, образувайки комплекс, който блокира активността на RAS протеините. По този начин медикаментът спира туморния растеж и индуцира смърт на раковите клетки.
Клинични резултати: Двойно по-висока преживяемост
Оценката на CHMP стъпва върху данните от глобално, отворено проучване Фаза 3 с участието на 500 пациенти с метастатичен аденокарцином на панкреаса след прогресия на болестта. При 92% от тях е потвърдена наличието на RAS G12 мутация.
Резултатите показват значително превъзходство на иновативното лечение спрямо стандартната химиотерапия:
- Средна обща преживяемост (OS): Пациентите, лекувани с Rasonque, са живели средно 12,4 месеца, спрямо 6,7 месеца при тези на конвенционална химиотерапия.
- Преживяемост без прогресия (PFS): Средното време без влошаване на заболяването е достигнало 7,2 месеца при Rasonque, срещу 3,6 месеца при химиотерапията.
Наблюдаваните странични ефекти са били предвидими и управляеми, като сред най-честите са диария, кожен обрив, стоматит, гадене и повръщане.
Предстоящи стъпки
Препоръката на CHMP предстои да бъде изпратена към Европейската комисия за бързо приемане на крайно решение за разрешение за употреба на територията на целия ЕС. След това всяка страна членка ще вземе самостоятелно решение относно ценообразуването и реимбурсирането на медикамента спрямо националната си здравна система.
Медикаментът е разработен от американската биотехнологична компания Revolution Medicines.
