Към съдържанието
  • За нас
  • За реклама
  • За автори
  • Етични норми
  • Контакти
  • Политика GDPR
    Количка 0
    Facebook
    GPNews
    • Начало
    • ИзданияРазширяване
      • 2025
      • 2020 – 2024Разширяване
        • 2024
        • 2023
        • 2022
        • 2021
        • 2020
      • 2015 – 2019Разширяване
        • 2019
        • 2018
        • 2017
        • 2016
        • 2015
      • 2010 – 2014Разширяване
        • 2014
        • 2013
        • 2012
        • 2011
        • 2010
      • 2005 – 2009Разширяване
        • 2009
        • 2008
        • 2007
        • 2006
        • 2005
      • 2000 – 2004Разширяване
        • 2004
        • 2003
        • 2002
        • 2001
        • 2000
    • СъбитияРазширяване
      • Предстоящи събития
      • Конгресен календар
    • Новини
    • СтатииРазширяване
      • АГ и неонатология
      • Алергология
      • В света на вирусите
      • Гастроентерология
      • Дерматология и козметика
      • Ендокринология
      • Кардиология
      • Неврология и психиатрия
      • Онкология
      • Офталмология
      • Педиатрия
      • Ревматология и ставни заболявания
      • Тест по клиничен случай
      • УНГ и белодробни болести
      • Урология и нефрология
      • Хранене, диететика, метаболизъм
      • Нашето интервю
      • Природата учи
      • Историята учи
      • Други
    • Абонамент
    Количка 0
    Facebook

      GPNews
      ПОСЛЕДНИ НОВИНИ
      • НЗОК и БЛС подписват анекса към НРД в четвъртък
      • 3,14 е оценката на държавата по „детско здраве“ в „Бележник 2025“
      • Класифицират биомаркерите като инвитро диагностични медицински изделия
      • В САЩ одобриха първия кръвен тест за болестта на Алцхаймер
      • КАЧЕСТВОТО НА ЖИВОТ НА ПАЦИЕНТИТЕ С ОНКОЛОГИЧНИ ЗАБОЛЯВАНИЯ ВЪВ ФОКУСА НА ДВАНАДЕСЕТАТА ГОДИШНА НАУЧНА КОНФЕРЕНЦИЯ НА БАМО
      В къщи / Новини / 4,25 млн. долара е цената на най-скъпото лекарство в света

      4,25 млн. долара е цената на най-скъпото лекарство в света

      отGP News публикувано на 25.03.2024 Новини
      цената на най-скъпото лекарство в света

      4,25 млн. долара е цената на най-скъпото лекарство в света, съобщи CNN. Това е генна терапия за метахроматична левкодистрофия (MLD) Lenmeldy и беше одобрена от Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) в понеделник, макар че е налична в Европа от 2020 г.

      MLD е невродегенеративно заболяване, характеризиращо се с натрупване на сулфатиди в нервната система, черния дроб и бъбреците. Причинява се от липсата на ензим, наречен арилсулфатаза А и се унаследява. Около 40 деца с MLD се раждат в САЩ всяка година.

      Бостънският институт за клиничен и икономически анализ (ICER), който оценява ефективността на разходите на нови лекарства, в окончателния си доклад от миналата година изчисли, че цената на Lenmeldy ще съответства на очакваните ползи за пациентите, ако е между 2,29 и 3,94 млн. долара.

      Upper dyspeptic syndrome ad

      Според главният медицински директор на ICER д-р Дейвид Ринд дори такава цена би си струвала, тъй като децата, които не са лекувани, обикновено умират в рамките на пет години след диагностицирането им. Първите пациенти, подложени на терапията, обаче вече са проследявани повече от 12 години и се развиват нормално.

      Реално обаче стойността на медикамента надхвърли горната граница с над 330 000 долара.

      „Когато става въпрос за толкова големи числа, хората обичайно не обръщат внимание, ако те се увеличат, но мисля, че тази цена вече е твърде висока“, казва д-р Ринд.

      Според Д-р Боби Гаспар, съосновател и главен изпълнителен директор на производителя на Lenmeldy – Orchard Therapeutics, цената си струва, тъй като при първите пациенти продължават да се откриват генно модифицирани клетки, произвеждащи липсващия ензим. Според него високата цена отразява големите ползи – освобождаване от инвалидизиращо или дори фатално заболяване. Същевременно това е и начинът да се възстановят високите разходи за разработване, тестване и производство на генните терапии.

      Някои одобрени генни терапии за редки заболявания вече са изчезнали, защото компаниите, които са ги създали, не са могли да направят достатъчно пари, за да останат в бизнеса. Orchard Therapeutics също се бори с трудности да задържи на пазара предишна генна терапия, която е разработила, тъй като в противен случай пациентите ще останат в безизходица.

      Според експертите по здравна политика, тъй като списъкът с генни и клетъчни терапии с впечатляващи цени расте, това може да натовари държавите и частните застрахователи и в крайна сметка да ограничи достъпа на пациентите, ако плановете започнат да изключват тези терапии от пакетите си.

      Преди Lenmeldy продуктът с най-висока цена беше Hemgenix – генна терапия за лечение на хемофилия В. Лекарството беше одобрено в САЩ през 2022 г., а цената му е 3,5 млн. долара за еднократно лечение.

      Близо до него са одобреното през 2023 г. лекарство за мускулна дистрофия Elvevidys на стойност 3,2 млн. долара, и Skysona – за заболяване, свързано с MLD, наречено адренолевкодистрофия, което струва 3 млн. долара за еднократна доза и беше одобрено през 2022 г.

      OCOLUT BANNER
      LIPIBOR BANNER
      OCOLUT BANNER
      LIPIBOR BANNER

      Навигация

      Предишна Предишна
      ЕMA одобри първата перорална терапия за пароксизмална нощна хемоглобинурия
      СледващаПродължаване
      Средно 324 млн. лв. на месец ще плаща НЗОК на болниците до септември
      Търсене
      Имунобор стик сашета
      Lekzema Banner
      Psoralek Banner
      GinGira Banner
      hemorid
      fb like

      За нас

      Списание GPNews
      Връстник на GP практиката у нас
      Единственото специализирано издание за общопрактикуващи лекари
      12 месечни книжки на жизненоважни за практиката ви теми

      Меню

      • Начало
      • За нас
      • Контакти

      Информация

      • За автори
      • Етични норми
      • За реклама

      Copyright © 2025 GPNews. Всички права запазени.

      Уеб дизайн и SEO от Трибест

      • ПОЛИТИКА GDPR
      Плъзгане нагоре
      • Начало
      • Издания
        • 2025
        • 2020 – 2024
          • 2024
          • 2023
          • 2022
          • 2021
          • 2020
        • 2015 – 2019
          • 2019
          • 2018
          • 2017
          • 2016
          • 2015
        • 2010 – 2014
          • 2014
          • 2013
          • 2012
          • 2011
          • 2010
        • 2005 – 2009
          • 2009
          • 2008
          • 2007
          • 2006
          • 2005
        • 2000 – 2004
          • 2004
          • 2003
          • 2002
          • 2001
          • 2000
      • Събития
        • Предстоящи събития
        • Конгресен календар
      • Новини
      • Статии
        • АГ и неонатология
        • Алергология
        • В света на вирусите
        • Гастроентерология
        • Дерматология и козметика
        • Ендокринология
        • Кардиология
        • Неврология и психиатрия
        • Онкология
        • Офталмология
        • Педиатрия
        • Ревматология и ставни заболявания
        • Тест по клиничен случай
        • УНГ и белодробни болести
        • Урология и нефрология
        • Хранене, диететика, метаболизъм
        • Нашето интервю
        • Природата учи
        • Историята учи
        • Други
      • Абонамент
      • За нас
      • За реклама
      • За автори
      • Етични норми
      • Контакти
      • Политика GDPR
      Търсене