EMA препоръча издаване на разрешение за търговия в Европейския съюз на Fabhalta (иптакопан), перорална терапия за възрастни с пароксизмална нощна хемоглобинурия (PNH), които имат хемолитична анемия, съобщи пресслужбата на лекраствения регулатор.
PNH е рядко генетично заболяване, което причинява преждевременно разграждане на червените кръвни клетки (хемолитична анемия) от имунната система и е потенциално животозастрашаващо. Симптомите на заболяването включват умора, болка в тялото, кръвни съсиреци, кървене и задух. PNH обикновено се влошава с времето и пациентите често се нуждаят от трансфузия на червени кръвни клетки, припомнят експертите.
Стандартното лечение за PNH засега е с анти-C5 моноклонални антитела (екулизумаб или равулизумаб), известни като инхибитори на комплемента, прилагани чрез подкожна или интравенозна инфузия. Малка част от пациентите със заболяването, лекувани с инхибитори на комплемента, страдат от остатъчна хемолитична анемия и се нуждаят от редовни кръвопреливания.
Активното вещество на Fabhalta е иптакопан, инхибитор на проксималния комплемент с ATC код L04AJ08. Инхибиторите на комплемента са вид имунотерапия, използвана при лечението на много възпалителни състояния, които могат да бъдат причинени от недостатъци на системата на комплемента, част от имунната система на организма. Иптакопан е насочен към фактор B за селективно инхибиране на алтернативния път на комплемента и предотвратяване на разрушаването на червените кръвни клетки в кръвоносните съдове (интраваскуларна хемолиза) и в черния дроб и далака (екстраваскуларна хемолиза).
Препоръката на EMA се основава на резултатите от две изпитвания фаза III, които доказват че новата терапия е с по-добър ефект от прилагания засега анти-C5 режима.
Най-честите нежелани реакции при пациенти, лекувани с Fabhalta, са инфекция на горните дихателни пътища, главоболие и диария.
Създаването на Fabhalta беше подкрепено чрез схемата на EMA за приоритетни лекарства (PRIME), която предоставя ранна и засилена научна и регулаторна подкрепа за лекарства, които имат особен потенциал за справяне с неудовлетворените медицински нужди на пациентите, одобрено екато лекарство – сирак, което ще се прилага подформата на капсули от 200 мг, уточняват от агенцията.
Становището на регулатора е междинна стъпка по пътя на Fabhalta към достъп до пациенти. Сега то ще бъде изпратено до Европейската комисия за приемане на решение относно разрешение за търговия в целия ЕС. След като бъде издадено разрешение за търговия, решенията относно цената и възстановяването на разходите ще се вземат на ниво държава, като се вземе предвид потенциалната роля или употреба на това лекарство в контекста на националната здравна система на тази страна, допълват от EMA.
